Raptiva: la Caporetto dei farmaci biologici per la psoriasi?

19 febbraio 2009: L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMEA) sospende l'autorizzazione alla commercializzazione di Raptiva (efalizumab), un farmaco biologico, utilizzato per il trattamento della psoriasi.

Il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) sottolinea che allo stato attuale delle conoscenze i benefici modesti sul miglioramento della malattia non giustificano i rischi: la morte per leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML).

Raptiva per il trattamento della psoriasi

Dapprima, nell'ottobre 2003 la Food and Drug Administration (FDA) e poi l'anno successivo (settembre 2004) l'EMEA hanno autorizzato la commercializzazione di Raptiva (efalizumab) per il trattamento della psoriasi artropatica e della psoriasi moderata e severa con esclusivo interessamento cutaneo nei pazienti di età superiore ai 18 anni. La sperimentazione era stata condotta su 2764 pazienti, 2400 erano stati trattati per 3 mesi, 904 per 6 mesi e solo 218 per periodo uguale o superiore all'anno.

Gli studi preliminari dimostravano la modulazione selettiva del principio attivo efalizumab sulla funzione dei linfociti T, cellule attive nella patogenesi della malattia. I lavori scientifici riportavano il termine iporisposta dei linfociti T ad indicare una momentanea attenuazione della loro funzione, in pratica determina una vera e propria immunosoppressione. Il farmaco blocca la funzionalità di tali cellule. Un paziente quindi si sarebbe ritrovato con la pelle liscia ma con i linfciti T spompati, incapaci di difendere l'individuo dall'attacco di possibili infezioni.

I miglioramenti clinici della psoriasi hanno socchiuso la porta anche al trattamento di altre patologie in cui i Linfociti T partecipano attivamente inducendo, mantenendo o peggiorando la malattia: lichen planus erosivo del cavo orale, eczema atopico ed alopecia areata.

Dall'ottobre del 2003, si ipotizza che i pazienti sottoposti a trattamento con Raptiva sono stati 47.000/anno di cui 15.000/anno solo in Europa. Il farmaco è stato utilizzato anche in Italia e il resoconto 2008 del progetto Psocare riporta le percentuali di prescrizione di efalizumab suddivisi per regione. I numeri sono giustificati dall'entusiasmo degli operatori sanitari che finalmente potevano disporre di un nuovo trattamento per la psoriasi e dalla richiesta ad eseguire la terapia da parte di quei pazienti che si riconoscevano nello slogan «I am happier than ever my skin», presente in homepage sul sito ufficiale del farmaco.

Molte malattie dermatologiche, psoriasi compresa, sono croniche e richiedono trattamenti terapeutici per lungo periodo e sebbene non ci fossero evidenze sperimentali sulla sicurezza, Raptiva è stato somministrato ad alcuni pazienti continuativamente per più di tre anni. Già nel 2005 ci furono le prime segnalazioni sugli effetti collaterali dovuti alla somministrazione del farmaco ma solo quando in alcuni dei soggetti trattati l'iporeattività dei linfociti T è diventata una vera è propria immunodeficienza, ovvero una compromissione delle funzioni del Sistema Immunitario, si sono verificati i rischi più gravi.

3 persone sono decedute per aver sviluppato una rara malattia virale, dovuta al virus JC, presente nell'organismo dell'80% degli adulti sani dove normalmente dorme sotto il vigile controllo del Sistema Immunitario competente. Una malattia per la quale non esiste alcuna terapia, nota con il nome di leucoencefalopatia mulifocale progressiva (PML), responsabile di un irreversibile declino delle funzioni neurologiche. I casi di PML sembra che in tutto siano stati 4, dei quali 3 confermati e 1 sospetto. Di questi, sono deceduti due dei tre casi accertati e quello sospetto prima ancora che fossero eseguite le indagini diagnostiche di conferma.

Altri 3 casi di PML erano stati già segnalati nei soggetti affetti da sclerosi multipla e trattati dai neurologi con natalizumab (Tysabri), un farmaco funzionalmente similare anche se non identico ad efalizumab (Raptiva).

L'elenco delle malattie dovute alla somministrazione di Raptiva include anche: sindrome di Guillain Barré, la sindrome di Mille Fischer (una variante della patologia precedente), l'encefalite, la meningite, la setticemia e le infezioni opportuniste (le infezioni che frequentemente si manifestano negli immunodepressi).

«Cosa ci dobbiamo aspettare dal futuro? Ci curiamo o ci uccidiamo con i farmaci killer?» E' questa la paura dei pazienti che animano le discussioni dei forum, dei social network e dei blog.

Quanto è successo ci deve insegnare e sottolineare alcuni concetti fondamentali:

  • il progresso e la ricerca sono elementi indiscutibili per poter comprendere i fini meccanismi molecolari, l'orchestra stonata responsabile di una malattia ma la terapia target, che selettivamente blocca o inattiva un solo e determinato meccanismo non necessariamente rappresenta la panacea.
  • la ricerca focalizzata alla scoperta dell'infinitamente piccolo e la terapia che ne deriva non possono perdere e trascurare la visione d'insieme della malattia e dell'ammalato.
  • il paziente deve essere informato se il farmaco che sta assumendo è soggetto a monitoraggio intensivo, ovvero anche se autorizzato bisogna monitorarne gli eventuali effetti collaterali. Periodicamente l'EMEA aggiorna la lista dei farmaci da sottoporre a monitoraggio e Raptiva era incluso in questa lista. Gli eventi avversi devono essere riportati su una specifica scheda, compilata dal medico oppure dal paziente, e inviata al responsabile di farmacovigilanza di zona.

La nobile missione del medico, in questo caso del dermatologo, è la gestione della salute, un percorso che parte dalla ricerca, si affianca alla prevenzione, si coniuga con la cura della malattia e se necessario si completa con l'assistenza domiciliare. Il percorso della salute è possibile realizzarlo solo se alla base di tutto è presente l'etica, il sole di mezzogiorno che dipana tutte le ombre che si allungano sulla salute perché ritenuta il business del presente e del futuro.

di Alessandro Martella

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Commenti

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31 marzo 2009 - 15:31 | di daniele

E' veramente scandaloso in quanto i medici competenti degli appositi centri di ricerca o ospedali non mettono quasi mai al corrente i pazienti di tutti i rischi che si corrono e si dovrebbe trovare un vero sistema che sia serio perché ciò non avvenga.

Secondo me lo scopo di questi signori non è la salute ma l'ambizione di realizzarsi in qualcosa di importante oppure semplicemente per soldi.

14 agosto 2010 - 13:12 | di Alessandro

Vorrei sapere se sono l'unico a pensare che una malattia come la psoriasi non sarà mai debellata in quanto non è remunerativo guarire un malato cronico che non è in pericolo di vita, rinunciando quindi ai proventi derivanti dalla vendita di farmaci e trattamenti medici?

Qualcuno ha informazioni su quanti sono annualmente i soldi spesi in cure e quanti vengono investiti nella ricerca di una cura DEFINITIVA, ovvero: comincio, mi curo per un tempo ragionevole e, raggiunta la remissione completa, smetto?

E' mai possibile che mi trovi ad invidiare un mio amico che ha avuto un tumore perché lui con un anno di chemio ne è uscito e nel giro di un altro paio di anni si sarà ripreso completamente mentre io ho la psoriasi da 8 anni e la prospettiva per il futuro è di vederla peggiorare giorno dopo giorno fino alla fine dei miei giorni?

Vedo il film "L'olio di Lorenzo" e mi domando se l'unica chance per gli psoriasici è quella di trovare da soli il modo di curarsi.

17 agosto 2010 - 15:30 | di Alessandro Martella

@Alessandro,
non credo che gli interessi economici, che comunque ci sono, siano la ragione della mancata cura definitiva della psoriasi. Come ho scritto altre volte il problema è molto più complesso, in quanto la psoriasi non è una malattia solo cutanea ma sistemica. Prima o poi si riuscirà a risolverà a stai pur tranquillo che le aziende farmaceutiche non ne risentiranno perché verranno focalizzati gli investimenti su malattie differenti.

Infine, per quanto riguarda il film citato, non cedo che il messaggio sia quello di impegnarsi da soli per risolvere i propri problemi, piuttosto che la ricerca dovrebbe considerare la persona nel suo insieme e non solo i segni e i sintomi di una malattia.

18 settembre 2010 - 10:59 | di Alessandro

@Alessandro Martella,
La ringrazio per la risposta, però i miei dubbi permangono: quanti soldi spendono ogni anno i servizi sanitari nazionali ed i malati di psoriasi di tutto il mondo in cure che non risolvono il problema e quanti di questi soldi vengono reinvestiti per risolverlo radicalmente?
Investendo più risorse o coinvolgendo più persone si risolverebbe il problema? Ci sono più risorse (soldi e persone) demandate a studiare le conseguenze della malattia o le sue cause?
I medicinali costa molto produrli o sono le aziende farmaceutiche ricaricano di brutto sapendo che tanto se non paga lo Stato, lo faranno i malati disperati?
E' eticamente accettabile spendere migliaia di € all'anno solo per rendere meno inaccettabile la vita di un malato cronico (a rischio di causare qualche altra malattia) distogliendo risorse da altri settori in cui i problemi possono essere risolti?
Campare sperando, crepare lottando o crepare e basta?

Sono l'unico farsi queste domande?

13 ottobre 2010 - 10:42 | di Alessandro Martella

@Alessandro,
le vicende nazionali dei giorni scorsi giocano a tuo favore, alimentano dubbi sulla "gestione" della salute dei pazienti dermatologi.

Sinceramente, non ho le risposte alle tua tante domande, potrei scriverti solo il mio punto di vista.

Sarò un utopista, ma personalmente, spero sempre che, soprattutto nella professione medica, l'etica venga prima e ad di sopra di ogni interesse personale e che la salute degli altri non deve essere merce di scambio.

14 settembre 2011 - 09:51 | di Nancy

Ciao a tutti, sn nancy sn una ragazza affetta da psoriasi volgare da circa 10 anni. Ho provato tante cure ma nessun risultato ai fini di guarigione definitiva, adesso sono pure ricoverata da 5 giorni xke sono in uno stato penoso assolutamente dalla testa ai piedi, é scoppiata la mia psoriasi dopo aver assunto farmaci antibiotici; cmq mi propongono farmaci biologici qui che nn conosco e cosi effettuo ricerche: datemi x favore una mano a capire cosa sono questi farmaci biologici e gli eventuali effetti collaterali ke possono causare... sperando cmq ke molto presto si riesca a trovare una cura definitiva x curare nn alleviare la psoriasi. Un bacio a tutti

27 settembre 2011 - 12:11 | di Alessandro Martella

@Nancy,

i biologici possono rappresentare un valido aiuto terapeutico se correttamente prescritti in base al tipo di psoriasi.

Esistono diversi principi attivi che sostanzialmente mirano ad interferire con singoli e specifici meccanismi che inducono e mantengono la psoriasi.

Ovviamente, come tutti i farmaci possono avere degli effetti collaterali.

E' un tuo diritto chiedere allo staff medico del reparto dove sei ricoverata tutte le informazioni per chiarire i tuoi legittimi dubbi!

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